دانستنی آنلاین:پژوهشگران در یک کارآزمایی اولیه گزارش دادهاند که یک درمان آزمایشی مبتنی بر ویرایش ژن توانسته است پس از تنها یک تزریق، سطح کلسترول بد و تریگلیسرید خون را در برخی بیماران به میزان قابل توجهی کاهش دهد؛ اثری که در بالاترین دوز آزمایششده تا یک سال باقی مانده است.
به گزارش دانستنی آنلاین:پژوهشگران در یک مطالعه بالینی اولیه، نتایج امیدوارکنندهای از یک درمان آزمایشی مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR-Cas9 برای کاهش چربیهای خون به دست آوردهاند.
این درمان که CTX310 نام دارد، در بالاترین دوز آزمایششده توانست سطح کلسترول LDL یا همان «کلسترول بد» را پس از یک سال ۵۲.۵ درصد و میزان تریگلیسرید را ۴۷.۸ درصد کاهش دهد.
این درمان برای بیمارانی طراحی شده است که با وجود دریافت داروهای معمول، همچنان با سطوح بالای چربی خون مواجه هستند
CTX310 با هدف قرار دادن ژنی به نام ANGPTL3 در سلولهای کبدی عمل میکند؛ ژنی که نقش مهمی در تنظیم چربیهای خون دارد.
خاموش کردن یک ژن برای کاهش چربی خون
در این روش، فناوری CRISPR-Cas9 به کبد منتقل میشود تا فعالیت ژن ANGPTL3 را مختل کند. مطالعات پیشین نشان دادهاند که کاهش فعالیت این ژن میتواند به کاهش LDL و تریگلیسرید کمک کند.
تفاوت مهم این روش با بسیاری از درمانهای رایج این است که به جای مصرف مداوم دارو، تلاش میکند با ایجاد یک تغییر ژنتیکی، اثر درمانی طولانیمدتی ایجاد کند.
نتایج یک مطالعه ۱۵ نفره
این پژوهش در قالب یک کارآزمایی فاز اول انجام شد؛ مرحلهای که هدف اصلی آن بررسی ایمنی و تحملپذیری یک درمان جدید در انسان است.
در این مطالعه، ۱۵ بیمار مبتلا به اختلالات چربی خون که بیماری آنها به درمانهای دارویی پاسخ کافی نداده بود، شرکت کردند. افراد حاضر در مطالعه یک بار CTX310 را در دوزهای مختلف، از ۰.۱ تا ۰.۸ میلیگرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن دریافت کردند.
پژوهشگران پس از تزریق، سطح ANGPTL3، کلسترول LDL و تریگلیسرید را در فواصل مختلف بررسی کردند.
نتایج نشان داد کاهش چربیهای خون که پیشتر در ماههای ابتدایی مشاهده شده بود، در پیگیری یکساله نیز باقی مانده است.
در گروهی که بالاترین دوز را دریافت کرده بودند، سطح LDL پس از ۱۲ ماه به طور متوسط ۵۲.۵ درصد کمتر از مقدار اولیه بود. میزان تریگلیسرید نیز در همین گروه ۴۷.۸ درصد کاهش داشت.
آیا این درمان ایمن است؟
در طول یک سال پیگیری، پژوهشگران عارضه جدی مرتبط با CTX310 گزارش نکردند. با این حال، تعداد بسیار کم شرکتکنندگان باعث میشود نتوان بر اساس این مطالعه درباره ایمنی بلندمدت درمان با اطمینان نتیجهگیری کرد.
پیش از تزریق نیز به شرکتکنندگان کورتیکواستروئید و آنتیهیستامین داده شد تا احتمال بروز برخی واکنشهای ناخواسته کاهش پیدا کند.
لوک لافین، متخصص قلب در کلینیک کلیولند و نویسنده نخست این پژوهش، با اشاره به دادههای اولیه این مطالعه گفته است که دوام اثر کاهشدهنده چربی خون CTX310 پس از یک سال قابل توجه بوده است.
یک گام اولیه، نه یک درمان آماده
با وجود نتایج امیدوارکننده، CTX310 هنوز در مراحل اولیه آزمایشهای بالینی قرار دارد و نباید آن را یک درمان تأییدشده برای کلسترول بالا دانست. مطالعه فعلی تنها ۱۵ بیمار را شامل میشود و برای مشخص شدن میزان اثربخشی، ایمنی و عوارض احتمالی این روش، به مطالعات بزرگتر و طولانیتر نیاز است.
از آنجا که CTX310 با ایجاد تغییر ژنتیکی در سلولهای بدن عمل میکند، بررسی ایمنی بلندمدت اهمیت ویژهای دارد. به همین دلیل، شرکتکنندگان این مطالعات قرار است برای سالهای طولانی تحت پیگیری قرار بگیرند.
اگر نتایج مطالعات بعدی نیز اثربخشی و ایمنی این روش را تأیید کند، CTX310 میتواند نمونهای از نسل جدید درمانهای مبتنی بر ویرایش ژن برای کنترل طولانیمدت چربی خون باشد.
اما در حال حاضر، این روش همچنان یک درمان پژوهشی است و هنوز جایگزین داروهای تأییدشده کاهشدهنده کلسترول محسوب نمیشود.
